식품의약품안전처(처장 오유경)가 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 siRNA(small interfering RNA, 짧은 간섭 리보핵산 : 특정 mRNA에 결합해 절단을 유도하여 궁극적으로 단백질 생성을 억제하는 역할을 하는 RNA)주사제 희귀의약품 ‘암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)’을 11월 15일 허가했다.

이 약은 1단계 또는 2단계 다발성신경병증 환자에게 3개월에 1회 투여(피하주사)하며, 주성분 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제하여 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다. 

식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획이다.”라고 밝혔다.

한편 트랜스티레틴(TTR)은 가족성(Familial) 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적되어 다발신경병증을 일으킨다.(높은 사망률)

[메디컬월드뉴스]