첨단재생의료 치료 1호로 ‘여의도성모병원’이 선정됐다. 

보건복지부(장관 정은경)는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 거쳐 여의도성모병원이 신청한 재발 위험이 높은 희귀 림프종 완전관해 환자 대상 치료계획을 첨단재생의료 치료제도 시행(2025년 2월) 이후 첫 ‘첨단재생의료 치료’로 적합 의결했다.

◆‘재발 방지, 장기 생존을 유도’ 목표

이번에 승인된 치료는 항암치료를 마친 후 완전관해 상태에 도달했으나 재발 가능성이 큰 EBV(엡스타인-바 바이러스) 양성 림프절외 NK/T세포 림프종(ENKL) 환자를 대상으로 한다.

환자 본인에게서 유래한 EBV 항원 특이 면역세포(T세포)를 투여하는 자가 면역세포치료제 ‘VT-EBV-N’을 사용하며, 재발을 방지하고 장기 생존을 유도하는 것이 치료 목표다.

완전관해란 현재 검사로 확인 가능한 암의 흔적이 모두 사라진 상태를 말한다.

다만 미세한 암세포가 남아 있을 가능성이 있어 추적 관찰이 필요하다. 

EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종은 NK세포 기원의 비호지킨 림프종으로, 뚜렷한 임상병리학적 특징을 가진 희귀하고 매우 공격적인 질환이다. 

대부분의 환자는 비강 내로 질환이 국한되어 있지만 전반적인 예후가 불량하다.

◆치료 방법과 대상

치료는 자가 유래 EBV 특이 T세포를 정맥 투여하는 방식으로 진행된다. 

4주간 주 1회 투여 후 4주 휴약기를 거쳐 다시 4주간 주 1회 투여하며, 총 8회에 걸쳐 12주간 실시된다. 

실시기관은 여의도성모병원이며, 혈액내과 전영우 교수가 실시 책임자를 맡는다. 

대상자 수는 15명이고, 치료 실시 기간은 산업융합 규제특례심의위원회 의결·통보 후 2년이며 연장이 가능하다.

해당 질환은 항암화학요법과 방사선 치료 등 다양한 치료가 시행되고 있지만 치료 후 재발률이 높고, 재발 후 사망 위험이 급증한다.

따라서 재발을 효과적으로 억제하고 장기 무병 생존율을 높일 수 있는 새로운 치료법 개발이 절실한 상황이다.

◆치료비용과 건강보험 적용

치료비용은 7,620만 7,178원이다. 치료 시 4,000만 원을 납부하고, 이후 5년 이내 재발하지 않을 경우 3,000만 원을 추가 납부한다. 

치료 후 5년 이내 재발 시에는 비용 전액이 환불된다.

인체세포의 채취·처리 및 투여 행위 등 첨단재생의료 치료에 직접적으로 소요되는 비용은 비급여로 적용된다. 

다만 림프종을 치료하는 과정에서 발생하는 검사료, 진료비 등은 통상적인 요양급여 기준에 따라 국민건강보험 적용이 가능하다. 

첨단재생의료 치료 도중 발생한 부작용 치료에 대해서도 통상적인 요양급여 기준 범위 내에서 건강보험이 적용된다.

심의위원회는 치료계획 심의 시 치료비용의 적정성도 함께 심의하며, 유사한 목적과 내용으로 실시된 국내외 치료비용 수준을 고려하여 판단한다.

◆기획형 규제샌드박스 통한 첫 사례

이번 치료 1호는 상업용 임상시험 결과를 기반으로 첨단재생의료 치료계획 심의 신청이 가능하도록 특례를 부여한 기획형 규제샌드박스를 통해 신청된 사례다. 

기획형 규제샌드박스란 정부가 과제를 선제적으로 제안하고 사업자 모집을 통해 기업이 신청하면 특례를 허용하는 방식이다.

이번 건은 2017년부터 2025년까지 여의도성모병원에서 48명을 대상으로 수행한 임상 2상 시험 결과를 기반으로 치료계획을 작성·제출했다. 

2025년 7월 과제 선정 후 같은 해 11월 치료계획을 심의위원회 사무국에 제출·접수했으며, 2026년 1월 1차 심의를 거쳐 4월 5차 심의에서 적합 의결됐다. 

향후 산업융합 규제특례심의위원회(위원장: 산업부장관)에 상정되어 규제특례 부여 여부 논의 후 치료가 실시될 예정이다.

◆의미와 향후 전망

김현숙 첨단의료지원관은 “제1호 첨단재생의료 치료 승인으로 재발 위험성이 높은 희귀 림프종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다”며 “이번 치료 1호 승인은 첨단재생의료 치료제도가 의료 현장에서 시작됐다는 점에서 의미가 크며, 앞으로도 미충족 의료수요에 대응하기 위하여 첨단재생의료 치료가 원활히 실시될 수 있도록 제도개선 등 지원을 강화해 나가겠다”고 밝혔다.

실시 책임자인 여의도성모병원 혈액내과 전영우 교수(림프종센터장)는 “이번 첨단재생의료 치료 1호 승인은 그동안 치료 옵션이 제한적이었던 희귀 림프종 환자들에게 새로운 생명의 희망을 줄 수 있게 됐다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 면역세포치료의 첫걸음이 고위험군 환자분들의 장기 생존을 돕는 의미 있는 디딤돌이 될 수 있을 것이고, 오랜 기간 병원의 전폭적인 지원 하에 연구팀이 쌓아온 임상연구 역량이 실제 환자 치료 단계로 진입하는 획기적인 전환점이 될 것”이라고 말했다. 

한편, 첨단재생의료 치료는 신의료기술평가를 통해 안전성·유효성을 검증받은 의료기술이나 의약품 품목허가를 통해 효능을 입증한 의약품이 아니며, 사람의 생명 및 건강에 부정적 영향을 미칠 우려가 있어 상당한 주의를 요하는 중위험 치료에 해당한다. 

재생의료기관은 동일한 목적 및 내용의 첨단재생의료 임상연구가 사전에 실시되어 완료된 경우에만 치료계획을 제출할 수 있다.

[메디컬월드뉴스]