미국 식품의약국(FDA)가 지난 2007년 최초로 체중 감량 약물 개발에 대한 지침(가이던스)을 발표한 후 약 18년만인 지난 1월 7일 체중 감량 약물 개발에 대한 지침(가이던스) 개정안을 공개했다.

이 지침 개정안은 체질량 지수(BMI)를 핵심 지표로 사용하는 데 중점을 두고 있으며 비만에 대한 효과적인 치료에 대한 FDA의 현재 고려사항을 기반으로 하고 있다.

이번 지침 개정안은 체중 관리를 위한 의약품 개발에 대한 2007년 문서를 업데이트하기 위한 것이다. 

실제 오젬픽/위고비(세마글루타이드)와 제프바운드(터제파타이드)와 같은 체중 감량 약물은 최근 몇 년 동안 블록버스터 약물이 됐다.  

FDA는 “2007년 최초 지침이 발표된 이후 이러한 약물에 대해 더 많이 알게 된 내용을 반영하기 위해 지침을 개정한다.”라고 밝혔다. 

이번 지침 개정안은 체중 감량 약물 개발에 사용되는 임상시험이 어떻게 설계되는지, BMI에 따라 과체중 또는 비만으로 결정된 환자의 체중 감소를 지속할 수 있는지와 입증할 수 있는지에 대한 FDA의 기대치에 초점을 맞추고 있다. 

FDA는 ‘의학적 체중 감량’을 ‘이환율과 사망률을 줄이기 위한 과도한 체지방의 장기적인 감소’라고 정의하고 있다. 

FDA는 “체중 감소 적응증은 초기 체중 감량과 최소 1년 동안의 체중 유지(즉, 체중 재증가 방지)의 개념으로 구성된다.”라며, “이 지침 개정안의 주요 주제에는 만성 체중 관리를 위한 임상시험에 등록하기 위한 적절한 성인 및 소아 참가자, 1상 및 2상 임상시험의 원칙, 그리고 임상시험 설계, 규모 및 기간, 효능 평가변수, 안전성 평가, 통계적 원칙을 포함한 3상 임상시험에 대한 세부 논의가 포함된다.”라고 밝혔다.

이어 “특별 주제에는 당뇨병 환자에 대한 임상시험 고려사항, 체중 관리 조합 제품 평가, 소아 환자 평가를 위한 임상시험 고려사항 등이 포함된다.”라고 덧붙였다.

한편, FDA는 비만치료제 개발의 핵심 지표로 체질량 지수(BMI)를 사용하고 있다. 

FDA는 환자가 과체중 또는 비만인지 여부를 평가하기 위한 다른 척도가 있다고 지적했지만, 지침에서 규제 기관은 BMI가 임상 및 연구 환경에서 사용된 오랜 역사를 가지고 있기 때문에 의약품이 체중 감량을 유지하는 데 효과적인지 여부를 결정하기 위해 BMI를 사용하는 연구설계 및 종점에 초점을 맞추고 있다.

또한 BMI가 저렴하고, 보편적으로 이용 가능하고, 계산하기 쉽고, 재현 가능하고, 총 체지방과 밀접한 관련이 있다는 점에 주목하고 있다. 

이번 개정안에 대해 의견이 있는 이해관계자는 4월 8일까지(바로가기)를 통해 의견 제출을 할 수 있다. 

[메디컬월드뉴스 김영신 기자]