양산부산대병원(병원장 이상돈), 이에이치엘셀의원(병원장 이홍기) 등 임상연구계획을 심의해 총 3건(고위험 1건, 중위험 2건) 중 2건은 적합, 1건은 부적합으로 나타났다.

보건복지부(장관 조규홍)는 지난 26일 2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 개최해 이같이 의결했다.

이번에 적합 의결된 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같다.

◆소아조로증 환자 대상 임상연구

소아조로증( ‘소아조로증’은 체내 유전자 돌연변이로 인해 평균 연령 대비 작은 키, 튀어나온 눈, 소악증, 피부노화, 탈모 등의 증상이 나타나며, 급속히 노화가 진행되어 평균 만 13세에 사망하는 희귀유전질환으로 국내에 현재 총 3명의 소아조로증 환자가 보고됨) 환자를 대상으로 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 이용하여 치료하는 고위험 임상연구이다.

해당 연구는 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 투여해 염증 억제, 면역 조절, 혈관 재생 촉진 등의 작용을 통해 소아조로증 환아의 주요 사망 원인인 급속 진행성 죽상경화증을 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

해당 과제는 신속‧병합 검토제도(재생의료기관 요청 하에 고위험 임상연구계획에 대해 심의위원회의 심의와 식품의약품안전처 검토를 동시에 진행하는 제도)를 통해 심의위원회 심의와 동시에 식품의약품안전처의 검토가 진행 중이며, 식품의약품안전처의 최종 승인을 받은 이후 연구를 실시할 수 있다.

◆당뇨병성 신질환 환자 대상 임상연구

당뇨병성 신질환 환자를 대상으로 환자 본인의 소변에서 분리한 요유래 줄기세포(Urine-derived stem cells, UDSCs)를 투여하는 중위험 임상연구이다.

신장을 기원으로 하는 요유래 줄기세포는 환자로부터 통증과 후유증 없이 채취할 수 있다.

기존에 알려진 중간엽줄기세포와 달리 신장 치료 인자인 클로소(Klotho: 신장 또는 뇌하수체에서 발현되어 인체 내 호르몬처럼 기능하는 물질로, 내분비계 항상성 유지, 혈관생성, 항산화 기능 등이 보고된 바 있음)를 분비하므로 신장 질환 치료에 잠재적 효능이 있을 것으로 예상된다.

또한 이 줄기세포는 정맥 내 투여 시 손상된 부위로 스스로 찾아가는 특성(호밍효과, Homing effect)을 갖고 있다.

클로소 단백질만 투여했을 때보다 효과적으로 신장에 전달되어 신장 치료 인자를 분비함으로써 당뇨병성 신질환 환자의 손상되고 섬유화된 사구체, 세뇨관 등 신장 조직을 재생시키고, 신장 기능을 회복시킬 수 있을 것으로 기대된다.

김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은“이번 심의위원회에서도 첨단재생의료를 이용하여 여러 중대·희귀·난치 질환을 치료하기 위한 연구계획을 심의했다.”라며,“사무국은 임상연구를 통해 생명이 위급하고 치료가 어려운 환자들에게 치료 기회가 제공될 수 있도록 연구자의 연구계획 작성과 심의위원회의 심의를 충실히 지원하겠다.”라고 밝혔다.

[메디컬월드뉴스]