9월 제약사 주요 이모저모는 다음과 같다.

◆뉴메코, 차세대 톡신 제제 ‘뉴럭스’ 국내 품목허가 획득

메디톡스(대표 정현호) 계열사 뉴메코(대표 주희석)가 식품의약품안전처(MFDS)로부터 보툴리눔 톡신 제제 ‘뉴럭스’의 품목허가를 획득했다고 밝혔다.

‘뉴럭스’는 동결건조 제형의 차세대 톡신 제제로 수 십년간 톡신 분야를 연구해온 메디톡스와 뉴메코의 우수한 R&D 역량과 노하우가 담긴 결과물이다. 

뉴메코 주희석 대표는 “차세대 톡신 제제 뉴럭스의 국내 허가 획득으로 미래 성장을 위한 핵심 동력을 확보하게 됐다.”라며, ” 메디톡스와 뉴메코가 국내와 해외 톡신 시장에서 절대 강자로 자리매김하는 큰 발판이 될 것”이라고 말했다. 또한, “뉴메코가 보유한 강력한 영업력과 마케팅 역량을 적극 활용해 뉴럭스를 단기간 내 국내 1위 톡신 제제로 성장시킬 것”이라며 ”대량 생산 체제를 완비하고 출시 일정을 단축하는데 집중하여 국내 톡신 시장을 재편, 시장에 돌풍을 일으키겠다.”라고 강조했다.  

◆사노피 듀피젠트, 만 6개월~만 5세 영유아 아토피피부염 환아 대상 1년 연구 데이터 발표

사노피의 한국법인(이하 사노피)이 지난 8월 31일부터 9월 2일까지 개최된 2023년 국제아토피피부염학회(ISAD, International Society of Atopic Dermatitis)에서 만 6개월-5세 영유아 아토피피부염 환자를 대상으로 듀피젠트 프리필드주(Dupixent®, 성분명: 두필루맙, 유전자재조합)의 효과와 안전성 데이터를 확인한 1년(52주) 연구 데이터가 공개됐다.

이번 학술대회에서 만 6개월-5세 영유아 중등도-중증 아토피피부염 환자 대상 LIBERTY AD PRESCHOOL 3상 임상연구에 참여했던 환자들의 최대 1년 장기연장연구(OLE, Open Label Extension) 결과가 공개됐다.

이번에 공개된 데이터에 따르면 최대 1년 간 듀피젠트®는 영유아 아토피피부염 환자의 증상과 중증도를 지속적으로 개선하고 기존 듀피젠트® 임상연구를 통해 알려진 것과 일관된 안전성 프로파일을 확인했다.

듀피젠트 200mg 및 300mg 투여군에서 습진 중등도 평가지수(EASI)는 모 임상(parent study) 베이스라인 대비 OLE 베이스라인에서 각각 평균 52.7%, 56.6% 감소했고 OLE 16주차에 평균 81.0%, 82.6%, 52주차에 평균 87.6%, 86.2% 감소해 지속적인 증상 개선 효과를 보였다. 

아토피피부염 중증도 지수(SCORAD) 또한 모 임상 베이스라인 대비 OLE 베이스라인에서 각각 평균 42.3%, 39.0% 감소했으며, OLE 16주차에 평균 66.8%, 65.4%, 52주차에 평균 74.0%, 68.7% 감소해 지속적인 중증도 개선 효과를 확인했다.

또한 듀피젠트 장기 투여시에도 감염 위험은 증가하지 않는 것으로 나타났다. 

이번 학술대회에서는 만 12세 미만 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 진행 중인 PEDISTAD 리얼월드 연구의 3년 중간분석 데이터도 발표됐다.

◆한국노바티스 ‘엔트레스토’, 유럽심장학회 연례학술회의에서 신장 관련 연구결과 발표

한국노바티스(대표이사 사장 유병재)가 지난 8월 25일부터 28일까지 개최된 유럽심장학회 연례학술회의(ESC Congress 2023)에서 노바티스의 심부전 치료제 엔트레스토(성분명 발사르틴/사쿠비트릴)의 신장 관련한 혜택을 확인한 PARAGLIIDE-HF와 PARAGON-HF의 추가적인 통합 분석 연구결과가 발표됐다.

PARAGLIDE-HF 와 PARAGON-HF는 다기관, 이중 맹검, 무작위 배정, 대조 연구로, 좌심실 박출률이 40%를 초과하는 심부전 환자를 대상으로 엔트레스토와 발사르탄 단독요법 간의 안전성 및 내약성을 비교 분석한 연구다.

하버드의대 브리검 여성병원(Brigham and Women’s Hospital Harvard Medical School)의 무티아 바두가나단(Muthiah Vaduganathan) 박사가 발표한 이번 연구에서는 두 연구에 참여한 총 5,262명(PARAGLIDE-HF 466명, PARAGON-HF 4,796명)의 심부전 환자를 대상으로 신장 관련 복합사건(기준점 대비 eGFR(사구체여과율) 50% 이상 감소, 말기신부전, 신장 관련 사망)과 eGFR 감소 폭을 분석했다.

이번 연구 결과에서 엔트레스토 투여군은 대조군(발사르탄 단독요법) 대비 급성 심부전으로 입원한 환자와 외래 치료를 받는 환자 모두에서 임상적으로 신장 관련 복합사건을 감소시키는 것으로 나타났다. 

치료 시작 후 2개월(58일)만에 통계적으로 유의한 효과가 관찰되기 시작해 2년 동안 유지됐다. 

무티아 박사는 “이번 연구를 통해 엔트레스토는 발사르탄 단독요법 대비 급성 및 만성, 입원 및 외래 환자에 관계없이 좌심실 박출율 40% 초과 심부전 환자의 신장 관련 사건의 위험을 줄일 수 있을 뿐만 아니라, 심부전 환자의 유병기간 동안 eGFR 감소 속도를 완화하는 효과까지 확인됐다.”라고 말했다.

한국노바티스 희귀질환 및 심혈관 사업부 총괄 조연진 전무는 “심장과 신장 기능의 악화는 서로에게 악영향을 미치고, 동시에 두 장기의 질환이 동반되는 경우 예후가 더욱 나쁜 것으로 알려져 있어 심부전 환자들은 신기능에 각별히 주의를 기울여야 한다.”라며, “이번 연구 결과를 바탕으로 심부전 환자들이 심장기능 뿐 아니라 신기능 개선을 기대하면서 치료받을 수 있을 수 있을 것이라 기대된다.”고 밝혔다.

이어 “앞으로도 한국노바티스는 심부전 환자들이 조기에 엔트레스토 치료를 통해 사망 및 입원을 줄일 수 있도록 꾸준히 노력할 것이다.”라고 덧붙였다.

◆㈜한국얀센 ‘임브루비카’ 9월1일부터 만성림프구성백혈병 또는 소림프구성림프종 치료 급여 확대

㈜한국얀센(대표 황 채리 챈) 혈액암 치료제 임브루비카캡슐 (성분명: 이브루티닙, 이하 ‘임브루비카’)이 보건복지부 개정 고시에 따라 9월 1일부터 일정 요건을 만족하는 경우 65세 이상 만성림프구성백혈병(CLL, chronic lymphocytic lymphoma) 또는 소림프구성림프종 (SLL, small lymphocytic lymphoma) 환자의 1차 치료제로 급여가 적용됐다.

구체적으로, 65세 이상의 이전에 치료받은 적이 없는 만성림프구성백혈병 또는 소림프구성림프종 환자에서 Cumulative Illness Rating Scale(CIRS) 점수가 6점보다 크거나 또는 사구체 여과율(Creatinine Clearance)이 70mL/min 미만인 경우 임브루비카를 1차 치료에 단독요법으로 사용할 수 있다.

이번 급여 확대는 이전에 치료받은 적이 없는 65세 이상 만성림프구성백혈병 또는 소림프구성림프종 환자 대상의 무작위 배정, 공개 라벨, 다기관 3상 임상연구 RESONATE-2 및 이를 최대 8년까지 장기간 추적한 임상연구 결과에 기반하여 이뤄졌다.

RESONATE-2 임상연구 결과 임브루비카는 대조군인 클로람부실 단독요법 투여 대비 유의미하게 연장된 무진행생존기간(PFS) 결과를 보였으며(median PFS not reached vs 18.9 months), 24개월 전체생존률(OS)은 임브루비카 98%, 클로람부실은 85%로 임브루비카의 임상적 유용성이 확인됐(HR 0.16, 95% CI 0.05-0.56; P=0.001).

또한 RESONATE-2 참여자를 최대 8년까지 장기간 추적한 연구 결과, 임브루비카 치료군의 전체반응률(ORR)이 92%, 전반적으로 질병 진행의 위험(risk of PD or death)을 클로람부실 대비 85% 감소시켰다(HR, 0.154; 95% CI, 0.108-0.220). 

임브루비카의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 아직 도달하지 않았고, 추적 관찰 7년 시점에서 임브루비카의 전체 생존률(OS)은 78%였다. 

임브루비카는 양호한 내약성을 나타냈으며, 8년 장기 추적 관찰 결과, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. 임브루비카 투여 후 가장 흔하게 발생한 이상반응은 설사(50%), 기침(37%), 피로(37%) 등이었다.

삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 “이번 1차 급여 확대는 많은 환자와 의료진이 오랫동안 기다려온 소식으로, 보건복지부 고시의 요건을 만족하는 환자들이라면 첫 치료부터 임브루비카를 선택할 수 있게 됐다는 점에서 의미가 있다.”라며, “경구제로 투여가 편리하며, 최대 8년 장기간 추적 연구를 통해 전체반응률 혜택을 입증한 만큼, 더 많은 환자의 치료 성과 개선에 기여할 수 있기를 기대한다.”라고 밝혔다.

㈜한국얀센 항암제사업부 김연희 전무는 “임브루비카의 우수한 임상적 가치를 환자들에게 제공하기 위해 여러 번의 도전 끝에 급여 확대가 되었다는 점에서 매우 기쁘다.”라며, “㈜한국얀센 항암제사업부는 앞으로도 더 많은 혁신 치료제의 접근성을 개선하기 위해 최선을 다할 것이다.”라고 말했다.

한편 임브루비카는 2016년 8월에 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 만성림프구성백혈병 환자에서 단독요법으로 허가받았으며, 2018년 4월 만성림프구성백혈병 2차 치료제로 급여 등재된 바 있다.

[메디컬월드뉴스 김영신, 조응태 기자]