9월 제약사 주요 이모저모는 다음과 같다.

◆바이엘 코리아 만성 심부전 치료제, 베르쿠보 보험 급여 적용

바이엘 코리아(대표이사: 프레다 린, Freda Lin) 만성 심부전 질환 치료제 베르쿠보(성분명: 베리시구앗, Vericiguat)가 9월 1일부터 건강보험 급여 적용을 받게 됐다. 

보건복지부 고시에 따르면, 베르쿠보는 좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자(NYHA class Ⅱ~ Ⅳ) 중, 좌심실 박출률(Left Ventricular Ejection Fraction)이 45% 미만인 환자로서 4주 이상의 표준치료에도 세부 조건을 모두 만족하는 경우 다른 심부전 표준치료와 병용하여 투여하는 것에 대해 건강보험급여가 적용된다.

세브란스병원 심장내과 강석민(대한심부전학회 회장)교수는 “기존의 약물 치료에도 심장 기능의 지속적 악화를 경험하는 만성 심부전 환자의 경우 입원 및 사망 위험이 높아 최적의 치료를 신속히 받는 것이 매우 중요하다.”라며, “베르쿠보는 임상을 통해 심부전 악화를 경험한 고위험성 만성 심부전 환자에서 심혈관질환에 의한 사망 및 심부전으로 인한 입원 위험 감소 효과를 확인했고, 이를 바탕으로 국내외 가이드라인에서도 권고하고 있다. 지금까지 미충족 수요가 높았던 만큼 건강보험 급여를 통해 치료 옵션이 확대된 것은 매우 환영할 일이다.”라고 말했다.

바이엘 코리아 심혈관질환 사업부 노명규 총괄은 “만성 심부전 환자의 50% 이상은 6개월 내 재입원하게 되고, 심부전 악화 사건이 발생할 때마다 심기능과 삶의 질은 더욱 떨어지는 것으로 알려져 있다.”라며, “이번 급여적용으로 많은 환자들에게 치료 혜택을 제공할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다.”라고 밝혔다.

◆사노피, 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임’ 건강보험 급여 적용

사노피 한국법인(이하 사노피) 넥스비아자임(성분명 아발글루코시다제 알파)이 9월 1일부터 폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법 치료제로 건강보험 급여를 적용받는다고 밝혔다.

보건복지부 고시에 따라 넥스비아자임은 임상증상과 효소분석 등으로 영아 발병형 폼페병(Infantile-Onset Pompe Disease, IOPD) 및 후기 발병형 폼페병(Late-Onset Pompe Disease, LOPD)으로 새로 진단된 경우, 또는 기존 치료제인 마이오자임 투여 시 효과가 없거나 이상반응으로 투약을 지속할 수 없어 교체투여(Switch)가 필요한 경우 보험급여로 인정된다.

넥스비아자임은 최초의 폼페병 치료제인 마이오자임 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 허가된 개량생물의약품이다. 

사노피 코리아, Specialty Care(스페셜티 케어) 박희경 사장은 “마이오자임에 이어 임상적 개선을 인정받은 넥스비아자임까지 폼페병 환자와 의료진에게 보다 더 나은 치료 환경을 제공할 수 있게 되어 기쁘다. 사노피는 앞으로도 지속적인 연구 개발로 폼페병 환자들의 삶의 질을 향상하기 위한 치료제 개발에 앞장서겠다.”라고 말했다.

◆셀트리온, 아바스틴 바이오시밀러 ‘베그젤마’ 호주 판매허가 획득

셀트리온이 최근 호주 식품의약품안전청(Therapeutic Goods Administration)으로부터 아바스틴(Avastin, 성분명: 베바시주맙) 바이오시밀러 베그젤마의 판매허가를 획득했다고 4일 밝혔다. 호주에서만 여섯 번째 바이오시밀러 허가 획득이다.

이번 허가로 오세아니아 내 셀트리온의 상업화 제품은 6개로 늘어날 예정이며, 대륙 내 영향력과 경쟁력은 한층 강화될 것으로 예상하고 있다. 

특히 호주는 대표적인 바이오시밀러 우호 정책국으로 바이오시밀러 처방을 장려하고 정책적 지원을 적극적으로 추진하고 있다.

글로벌의약품 시장조사 기관인 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 2022년 글로벌 베바시주맙 시장 규모는 56억 5,100만 달러(한화 약 7조 3463억원)로 집계된다.

셀트리온 관계자는 “이번 허가 획득으로 바이오시밀러에 우호적인 오세아니아 시장에서 베그젤마-허쥬마-트룩시마로 구성된 항암 항체치료제 트리오를 구축하는 동시에 총 6개의 바이오시밀러 제품 포트폴리오를 갖추게 돼 시장 경쟁력이 더욱 강화됐다.”라며, “최근 스텔라라 바이오시밀러 CT-P43에 대한 허가 신청도 완료해 오세아니아 의약품 시장내 영향력은 더욱 커질 것으로 기대된다.”라고 말했다. 

◆한국화이자제약 주 1회 성장호르몬 ‘엔젤라’ 건강보험 급여 적용

한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱) 주1회 성장호르몬 제제 엔젤라 프리필드펜주 24 mg, 60 mg(성분명: 소마트로곤)이 9월 1일부터 뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아(만3세 이상)의 성장부전 치료제로 건강보험 급여를 적용 받는다고 밝혔다.

이번 고시에 따라 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서, 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고, 해당 역연령보다 골연령이 감소된 만 3세 이상 성장호르몬 분비장애 소아환자에게 급여가 적용된다.

투여 기간은 역연령 만 3세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자 14-15세, 남자 15-16세 내에서 급여가 적용된다. 

다만 여자 신장 153㎝, 남자 신장 165㎝를 초과하는 환자는 치료비용을 전액 본인 부담한다.

성장호르몬 결핍증은 치료를 적절히 받지 않을 경우, 평균보다 적은 신장 및 사춘기 지연을 초래할 수 있으며, 당뇨병, 고혈압 등의 동반질환으로 이어질 수 있다. 

이러한 성장호르몬 결핍증의 치료에 있어 치료 순응도는 키 성장 속도와 선형 성장에 영향을 미치는 성공적인 치료의 필수 요소다. 

하지만 매일 피하주사로 투여하는 성장호르몬 주사는 성장기 아동들에게 육체적, 심리적 부담을 야기하고, 목표한 치료기간을 지키지 못하는 문제가 있었다. 

한 연구에 따르면 매일 성장호르몬제를 투여하는 소아 환자의 39%는 주 1회 이상 투여를 누락하고, 23%는 2회 이상 투여를 누락하는 것으로 나타났다.

국내 주 1회 뇌하수체 호르몬 제제 중 최초이자 유일한 프리필드펜 제제(2023년 9월 기준)인 엔젤라는 일주일에 1회 투여하는 성장호르몬 제제로, 매일 투여하는 성장호르몬 제제 대비 비열등한 효과와 유사한 안전성 프로파일을 확인했다.

엔젤라는 2017년 4월에서 2019년 8월까지 한국을 포함해 21개 국가에서 사춘기 이전의 소아 성장호르몬 결핍 환자 228명을 대상으로 다기관, 무작위 배정, 공개라벨 3상 임상연구를 진행했다. 

해당 연구에서 참여 환자는 주 1회 엔젤라 투여군(0.66 mg/kg/week)과 소마트로핀 투여군(0.034 mg/kg/day)으로 무작위 배정됐다. 

해당 임상시험 결과에 따르면, 12개월 시점의 엔젤라 투여군의 연간 키 성장 속도는 10.10 cm/year, 매일 투여하는 성장호르몬 투여군은 9.78 cm/year로 두 제제의 연간 평균 키 성장 속도 차이는 0.33cm (95% CI: −0.24, 0.89)였다. 

또한 엔젤라 투여군과 대조군의 6개월 및 12개월의 신장 표준편차점수(Standard Deviation Score, SDS) 변화는 유사한 수준을 보였다.

이와 더불어, 소아 성장호르몬 결핍증 환자 대상 치료 부담에 대한 3상 교차연구에서 엔젤라는 매일투여 성장호르몬 제제 대비 치료 부담이 유의하게 낮았으며, 치료 경험의 만족도를 높여 환자와 보호자에게 더 선호하는 치료 옵션으로 확인됐다. 

특히 주사 일정의 편의성 측면에서는 95.2%가 주 1회 제제를 더 선호했으며, 86.9%의 환자와 보호자는 주사를 덜 맞는 것이 매우 유익하다는 답변을 한 것으로 확인됐다.

한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “엔젤라는 매일 투여하는 성장호르몬 제제 대비 투여 횟수를 7분의 1로 줄여, 환자와 보호자의 치료 부담을 줄이고 편의성은 높인 프리필드펜 타입의 성장호르몬 제제이다.”라며, “이번 엔젤라의 급여 적용을 통해 장기간 치료를 받아야 하는 소아 성장호르몬 결핍증 환자의 치료 접근성을 향상시키고, 국내 성장호르몬 결핍증 치료 환경 개선에 기여할 수 있게 되어 의미 있게 생각한다.”라고 밝혔다.

한편, 엔젤라는 뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아(만3세 이상)의 성장부전 치료에 대해 2023년 1월 식품의약품안전처의 허가를 받았다. 권장용량은 0.66 mg/kg으로 매주 1 회 피하주사하며, 매일투여 성장호르몬제에서 엔젤라로 전환하는 환자의 경우, 매일투여 성장호르몬제의 마지막 주사 후 다음날 주 1회 투여요법을 시작할 수 있다.

[메디컬월드뉴스 김영신, 조응태 기자]