머크가 호주 특허청으로부터 CRISPR Nickase (DNA에 틈을 만들어 낼 수 있는 효소)에 대한 특허 신청을 허가받았다고 밝혔다.
짝을 이루어 작용하는 CRISPR Nickase는 비표적(타겟을 벗어나는) 유전자에 작용하는 가능성을 줄일 수 있는 매우 유연하고 효율적인 역할을 할 수 있어, 표적 유전자 특이성과 실험의 안전성을 높이는데 의미 있는 이정표를 마련했다는 평가다.
이를 통해 건강한 유전자들에게는 해를 끼치지 않고, 질병을 유발하는 유전자들을 고칠 수 있는 CRISPR의 능력이 더욱 향상됐다.
머크 보드 멤버 겸 생명과학 사업 CEO인 우딧 바트라는 “최근 몇 년간 머크는 CRISPR 기술을 진화시키는 데 있어 과학 연구계에 획을 그을 정도로 상당한 수준의 발전을 이룩했다”며, “난치병을 치료하는 방법을 개발할 때 고도로 정확한 방법들을 필요로 하는 연구원들에게 머크의 CRISPR Nickase 기술은 매우 중요하다. 이번 새로운 특허의 허가는 CRISPR를 활용한 치료제의 안전성을 획기적으로 향상시킨다”고 밝혔다.
이번에 허가를 받은 특허는 2개의 CRISPR Nickase가 공통의 유전자를 표적으로 삼아 염색체 서열의 각각 반대 가닥들에 틈을 내거나 쪼개어 이중 가닥 절단을 형성하는, CRISPR가 기본적으로 작용하는 방식을 포함하고 있다.
여기에 선택적으로 외인성 또는 전달받은 유전자 서열을 삽입할 수 있는 머크의 특허받은 CRISPR 통합(integration: 유전자를 새로 삽입하여 연결하는 것) 기술도 포함된다. 두 개의 CRISPR를 결합해야 작용할 수 있는 이 방식은 게놈의 다른 위치에서 비표적 절단이 발생할 수 있는 확률을 크게 낮추었다.
호주 특허청은 최근 짝을 이루어 작용하는 Nickase에 대한 특허출원을 허용한 것 외에도, 익명으로 제기된 4건의 특허 반대 및 이의가 철회됨에 따라, 머크의 2017 CRISPR 통합 특허를 공식 허가한다는 소식을 발표한 바 있다.
머크의 CRISPR 통합 특허 포트폴리오는 호주, 캐나다, 중국, 유럽, 이스라엘, 싱가포르 및 한국에서 허가된 특허들을 포함한다. 머크의 CRISPR 특허들은 게놈 변화를 일으킬 수 있는, 합성된 외인성 DNA 서열의 삽입, 진핵 세포들의 유전자 서열 절단, 염색체 통합에 대한 것들이다.
짝을 이루어 작용하는 CRISPR Nickase 방식은 CRISPR 통합을 포함하는 머크의 다른 CRISPR 특허 포트폴리오 기술들을 근간으로 한다. 영리를 목적으로 하는 기관들이 유전자 치료 대상 환자들의 체세포에서 유전적 결함을 교정하고자 할 때 DNA의 CRISPR 기반 삽입 기술을 사용하는 경우 머크의 지적재산권이 필요하다. 머크는 모든 분야에서 이 특허 포트폴리오에 대한 라이선스를 제공한다.
머크는 유전자 편집 연구 외에도 유전자와 세포 기반 치료법들을 지원하고 바이러스 벡터들을 제조한다. 지난 2016년 머크는 게놈 편집에서부터 유전자 의약품 제조에 이르기까지 전담팀과 향상된 리소스들을 통해 새로운 양상들로 연구를 진전시키기는 것을 목적으로 게놈 편집 활동들을 시작했다.