미국 나스닥 상장 바이오텍 프랙틸 헬스(Fractyl Health)가 5월 11일 세계 최초의 GLP-1 유전자치료제 ‘RJVA-001’에 대해 네덜란드에서 임상 1/2상 시험을 개시할 수 있도록 유럽 규제 당국으로부터 승인받았다고 밝혔다. 

한국바이오협회 바이오경제연구센터의 이슈 브리핑 및 프랙틸 헬스(Fractyl Health)의 공식 발표 자료에 따르면 이같이 확인됐다.

◆세계 최초 GLP-1 유전자치료제 임상 진입

프랙틸 헬스는 비만 및 제2형 당뇨병(T2D)에 대한 혁신적 치료법 개발에 주력하는 임상 단계 대사 치료제 기업이다. 

이번에 임상 승인을 받은 RJVA-001은 GLP-1 수용체 작용제를 비롯한 여러 혈당 강하제를 사용하고도 혈당 조절이 불충분한 성인 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 한다. 

이번 임상 1/2상은 RJVA-001의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 최초 인체 투여(First-in-Human) 시험으로, GLP-1 유전자치료제가 임상 개발 단계에 진입한 것은 세계 최초다.

◆기존 GLP-1 약물과 차별화된 '원샷' 메커니즘

RJVA-001은 매주 주사를 맞아야 하는 기존 GLP-1 약물과 근본적으로 다른 접근법을 취한다. 

AAV(아데노 부속 바이러스) 벡터를 사용해 췌장 세포가 식사 시에만 반응하여 GLP-1을 분비하도록 유도하는 방식으로, 단 한 번의 투여로 체내에서 스스로 GLP-1을 생성하도록 설계됐다. 

이는 단순한 약리학적 접근이 아닌 신체의 생리학적 시스템 자체를 교정하는 치료 전략이다.

◆임상 일정 및 글로벌 확대 계획

프랙틸 헬스는 6월 1일부터 네덜란드에서 환자 모집을 시작해 하반기에 첫 투약 및 예비 데이터 확보를 목표로 하고 있다. 

네덜란드 이외에 호주에서도 임상 연구를 진행할 계획으로, 이미 호주 규제 당국에 임상시험 신청서를 제출한 상태다. 호주에서의 임상 개시 승인은 2026년 3분기에 이루어질 것으로 예상하고 있다.

◆당뇨·비만 치료 패러다임 전환 가능성

이 유전자치료제가 임상에서 성공할 경우, 평생 정기적으로 주사나 알약을 복용해야 하는 현재의 당뇨 및 비만 치료 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있을 것으로 기대된다. 

다만 현재 임상 1/2상 단계에 막 진입한 만큼 인체에서의 안전성과 유효성이 확인되기까지는 상당한 시간이 소요될 전망이다. 

향후 임상 데이터 결과에 따라 GLP-1 치료 시장의 경쟁 구도에도 중대한 변화가 예고된다.

[메디컬월드뉴스 김영신 기자]

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