한국MSD가 질병의 근본 원인을 개선하는 혁신적 치료 가능성을 제시했다.

이 회사는 12일 그랜드 인터컨티넨털 서울 파르나스에서 20년 만에 등장한 새로운 기전의 폐동맥고혈압 치료제 윈레브에어 키트주(성분명: 소타터셉트) 허가를 기념하는 기자간담회를 개최했다.

◆ 진단 방랑 3년, 돌연사까지 이르는 치명적 질환

대한폐고혈압학회 정욱진 회장(길병원)은 “폐동맥고혈압은 폐소동맥 벽이 두꺼워지고 내강이 좁아지는 구조적 협착 질환으로 일반 고혈압과 완전히 다르다”며 “비특이적 증상과 복잡한 진단 과정으로 최대 3년간 진단 방랑을 겪는다”고 설명했다.

이 질환은 극심한 호흡곤란과 심계항진을 유발해 걷기조차 어려울 정도로 일상생활을 제약하며, 고위험군 환자의 1년 내 사망 확률이 20%를 넘는다.

국내 환자 약 30%는 진단 후 5년 내 사망하고 있는 상황이다.

정 회장은 “국내 환자 상당수가 40대 여성으로 가정과 사회에서 중추적 역할을 하기 때문에 사회적 부담이 크다”며 “희귀난치질환이자 만성질환인 특성상 환자들에게 건강한 일상을 돌려줄 치료전략이 절실했다”고 강조했다.

◆ 액티빈 경로 차단하는 최초 치료제, 혈관 재형성 가능성

김경희(인천세종병원) 대한폐고혈압학회 진료지침위원장은 “윈레브에어는 질환의 근본 원인에 접근한다는 점에서 새로운 치료 패러다임을 제시한다”고 평가했다.

윈레브에어는 폐동맥고혈압 발생 기전 중 ‘액티빈’ 경로를 활용하는 최초의 액티빈 신호전달 억제제(ASI)로, 비정상적으로 두꺼워진 혈관 증식을 억제해 재형성된 폐동맥과 우심실을 되돌릴 수 있는 가능성을 보인다.

STELLAR 3상 임상에서 윈레브에어는 위약 대비 6분 보행거리를 40.8m 증가시켰으며(95% CI, 27.5-54.1; P<0.001), 임상적 악화 또는 사망 위험을 84% 개선했다(HR 0.16, 95% CI, 0.08-0.35).</p>

특히 윈레브에어군의 38.9%가 6분 보행거리, NT-proBNP 수치, WHO 기능분류 등 다중 지표 개선을 확인한 반면, 위약군은 10.1%에 그쳤다(P<0.001).</span>

WHO 기능분류, 폐혈관 저항, 심부전 바이오마커 등 2차 유효성 평가 8개 지표에서도 위약 대비 유의미한 개선을 보였다.

◆ 글로벌 진료지침 빠른 반영, 국내 접근성 향상 기대

김 위원장은 “유럽과 미국 진료지침 위원회가 추후 가이드라인 업데이트 시 액티빈 신호전달 억제제 추가 병용을 권고했으며, 일본은 2025년 가이드라인 개정판에 빠르게 반영했다”며 “대한폐고혈압학회도 국내 진료지침 추가를 검토 중”이라고 밝혔다.

윈레브에어는 혁신적 기전과 임상 효과를 바탕으로 국내외 우선평가약제로 지정되며 신속 도입됐다.

특히 국내에서는 식약처 제2차 허가-평가-협상 병행 시범사업을 통해 빠른 접근이 가능해졌다.

한국MSD 김 알버트 대표이사는 “환자와 의료진의 절실한 목소리가 오늘 자리를 가능하게 했으며, 윈레브에어가 국내 환자들의 일상을 되찾는 역전의 기회가 되길 바란다”며 “과학의 힘으로 한국인의 삶을 변화시키는 데 전념하며 치료제 접근성 향상에 지속 노력하겠다”고 밝혔다.

[메디컬월드뉴스 김영신 기자]

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