최종편집일2025.08.14 (목)
한국MSD 폐동맥고혈압 치료제 ‘윈레브에어’(성분명: 소타터셉트)가 7월 23일 식품의약품안전처로부터 WHO 기능분류 II-III 단계 성인 폐동맥고혈압 환자의 운동 능력 개선을 위한 병용 치료제로 허가 받았다.
◆ 20년 만의 혁신적 기전, 액티빈 신호전달 억제제
윈레브에어는 폐동맥고혈압 분야 최초의 ‘액티빈 신호전달 억제제(ASI)’로, 20년 만에 등장한 새로운 기전의 치료제다.
▲ 새로운 기전의 치료제
기존 치료제들과 달리 폐동맥 혈관 내 세포 증식을 유발하는 단백질 복합체 ‘액티빈’의 과도한 증식 신호를 차단하고, 세포 성장을 억제하는 항증식 신호와의 균형을 조정해 변형된 혈관 구조를 정상화하는 역재형성을 유도한다.
폐동맥고혈압은 폐소동맥 벽이 비정상적으로 두꺼워지고 협착되어 압력이 상승하는 희귀·중증 난치질환이다.
증상이 진행되면 호흡곤란, 흉통, 실신 등이 나타나 일상생활에 심각한 제약을 받으며, 좁아진 폐동맥으로 인한 우심실 압력 상승으로 오른쪽 심장 기능이 점진적으로 약화되어 돌연사 위험도 높다.
▲ 글로벌 혁신제품 신속심사 지정
윈레브에어는 혁신성을 인정받아 2024년 식품의약품안전처 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 24호 약제로 지정됐으며, 제2차 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로도 선정됐다.
또한 미국 FDA 혁신치료제, 유럽 EMA 프라임 약품으로 지정된 바 있다.
◆ 임상 3상에서 우수한 효과 입증
허가 기반이 된 STELLAR 임상에서는 WHO-FC II 또는 III의 성인 폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 24주간 윈레브에어의 효과와 안전성을 평가했다.
▲ 24주간 윈레브에어 효과와 안전성 평가
환자들은 기존 치료에 윈레브에어 또는 위약을 3주 1회 병용 투여받았다.
연구 결과 윈레브에어는 24주 시점에 위약 대비 6분 보행 거리를 40.8m 증가시켰으며(95% CI, 27.5-54.1; P<0.001), 임상적 악화 또는 사망 위험을 84% 감소시켰다(HR 0.16, 95% CI, 0.08-0.35). </p>
WHO-FC, 폐혈관 저항 및 심부전 바이오마커인 NT-proBNP 수치 등 2차 유효성 평가 지수 8개 지표에서도 위약 대비 유의미한 개선을 확인했다.
▲ “글로벌 진료지침, 조기 치료 단계에서 병용할 수 있는 옵션”
대한폐고혈압학회 정욱진 회장(길병원 심장내과 교수)은 “폐동맥고혈압은 일상적인 호흡조차 힘들게 만들고 아직 완치가 어려워 환자들에게 신체적·정신적 고통을 안기는 질환”이라며 “윈레브에어는 변형된 폐혈관 구조를 다시 정상화하는 새로운 기전의 치료제로, 최신 근거를 바탕으로 업데이트된 글로벌 진료지침에서도 조기 치료 단계에서 병용할 수 있는 옵션으로 제시되고 있다”고 평가했다.
한국MSD 파마사업부 명혜진 전무는 “폐동맥고혈압 치료 분야에 20년 만에 새로운 기전의 치료제를 제공하게 되어 매우 뜻깊다”며 “현저히 낮은 삶의 질로 인해 보다 효과적인 치료법이 절실했던 폐동맥고혈압 환자들에게 윈레브에어가 새로운 옵션이 될 수 있을 것”이라고 말했다.
◆ 용법·용량 및 향후 전망
윈레브에어는 45mg, 60mg 두 종류로 출시되며, 시작 용량은 환자 체중에 따라 0.3mg/kg를 투여하고, 이후 매 3주마다 0.7mg/kg를 피하주사로 투여한다.
이번 허가로 국내 폐동맥고혈압 환자들의 치료 선택의 폭이 넓어지고, 새로운 기전을 통한 근본적 치료 접근으로 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것으로 기대된다.
한편 한국MSD는 의료진, 정부와의 긴밀한 협력을 통해 더 많은 국내 환자들이 혁신적인 치료 혜택을 누릴 수 있도록 지속 노력한다는 계획이다.
[메디컬월드뉴스 김영신 기자]
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