한국화이자제약 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 ‘빈다맥스(성분명: 타파미디스)’가 3월 1일부터 건강보험 급여 적용을 받게 됐다.

◆ ATTR-CM 및 급여 적용 기준

ATTR-CM은 혈액 내 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 불안정해지며 심장에 쌓여 심근증을 일으키는 진행성 희귀질환이다.

이 질환은 심전도, 심초음파 또는 심장자기공명영상 검사에서 아밀로이드증 의심 소견이 있고, 혈액 및 소변검사로 경쇄아밀로이드증이 배제된 후, 핵의학 검사나 심장 조직검사를 통해 최종 확진된다.

이번 고시에 따라 빈다맥스는 만 18세 이상 ATTR-CM 환자 중 유전형으로 진단받은 경우와 정상형으로 진단된 환자 중 특정 조건을 모두 충족하는 경우에 급여 처방이 가능해졌다.

정상형 환자의 경우 ▲뉴욕심장학회(NYHA) 기준 심부전 중증도 I~III ▲최근 6개월 내 심부전으로 인한 입원 이력 ▲프로 B형 나트륨이뇨펩타이드(NT-proBNP) 수준 600pg/mL 이상 ▲이완기말 좌심실 벽두께 12mm 이상 조건을 모두 만족해야 한다.

◆ 임상적 효과 및 환자 접근성 향상

ATTR-CM 성인 환자를 위한 국내 최초이자 유일한 허가 치료제인 빈다맥스는 ATTR-ACT 연구를 통해 그 효과를 입증했다. 441명의 환자를 대상으로 한 이 연구에서 타파미디스메글루민염 투여군은 30개월 추적 관찰 시점에 약 71%의 생존률을 보여 위약군(약 57%)보다 우수한 결과를 나타냈으며, 심장 관련 입원 위험도 32% 감소시켰다.

또한 장기 연장 연구에서도 지속적인 타파미디스메글루민염 투여가 사망률 감소에 효과적임이 확인됐다.

한국화이자제약 스페셜티케어 사업부 이지은 전무는 “그동안 치료법이 있음에도 경제적 한계로 치료제 사용에 어려움이 있었던 ATTR-CM 환자들의 치료 접근성을 향상시킬 수 있게 되어 기쁘다.”라며, “앞으로도 희귀질환 환자들에게 혁신적 치료제를 공급하고 치료 환경 개선을 위해 노력할 것이다.”라고 밝혔다.

◆ ATTR-CM의 특성 및 국제적 인정

ATTR-CM은 호흡 곤란, 가슴 통증, 협심증, 피로, 부종 등의 비특이적 증상으로 오진율이 높고 늦게 발견되는 경우가 많다.

질환이 진행됨에 따라 환자의 삶의 질이 현저히 낮아지고 상당한 수준의 간병이 필요하게 된다.

빈다맥스는 2020년 8월 국내 허가를 받았으며, 호주, 캐나다, 스코틀랜드 등에서도 그 임상적 효과를 인정받아 급여목록에 등재된 바 있다.

이번 국내 급여 적용을 통해 ATTR-CM 환자들의 치료 접근성이 크게 향상될 것으로 기대된다.

[메디컬월드뉴스 김영신 기자]

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