최종편집일2025.10.11 (토)
한국릴리(대표 존 비클) 재발성·불응성 외투세포림프종 치료제 ‘제이퍼카(성분명 퍼토브루티닙)’가 10월 1일부터 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제를 포함한 두 가지 이상 치료를 받은 재발성 또는 불응성 외투세포림프종(MCL) 성인 환자의 단독요법에 건강보험 급여가 적용됐다.
◆ 국내 최초 가역적 BTK 억제제, 치료 공백 해소
제이퍼카는 BTK 억제제 치료 후 재발하거나 반응하지 않은 MCL 환자를 대상으로 효과를 입증한 국내 최초이자 유일한 가역적 BTK 억제제다.
이번 급여 적용 이전까지 BTK 억제제 치료 실패 후 질병이 진행된 환자를 위한 임상 근거 기반 승인 약물이 국내에 없었다는 점에서 의미가 크다.
제이퍼카는 전임상 연구에 포함된 대부분의 키나제 성분(98%)보다 BTK에 대해 300배 더 선택적으로 억제하는 특성이 있다.
특정 전기(C481)와 무관하게 BTK 단백질의 ATP 결합 부위에 선택적으로 결합한다는 점에서 기존 비가역적 BTK 억제제와 차별화된다.
외투세포림프종은 진단 시 이미 전신이나 위장관 침범이 흔히 동반되는 공격적 특성을 보이며, 진행 속도가 빠르고 재발률이 높아 대부분 환자가 2년 이내 재발한다.
평균 생존 기간도 4~5년에 불과해 예후가 매우 불량한 것으로 알려져 있다.
◆ 임상 결과, 높은 반응률과 지속성 입증
이전에 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료받은 MCL 성인 환자를 대상으로 한 BRUIN 1/2상 임상시험에서 제이퍼카는 유의미한 결과를 보였다.
BTK 억제제 치료에 실패한 환자에서 전체 반응률(ORR)은 56.7%(95% CI, 45.8-67.1)를 기록했으며, 반응 지속 기간(DoR)은 17.6개월(95% CI, 7.3-27.2)로 나타났다.
안전성 측면에서도 긍정적인 프로필을 확인했다. 가장 흔한 이상반응은 피로(26.3%), 중성구 감소증(22.8%), 설사(22.1%), 타박상(19.0%)이었다. 이상반응으로 인한 치료 중단률은 1.2%, 용량 감량률은 3.3%에 불과했다.
◆ “예후 개선과 접근성 향상 기대”
화순전남대병원 혈액내과 양덕환 교수는 “국내에서 사용 가능한 BTK 억제제 치료 이후 대안이 전무했던 상황에서 제이퍼카의 보험급여 적용은 재발성 또는 불응성 MCL 환자의 예후 개선과 실질적 치료 접근성 향상 측면에서 매우 긍정적”이라고 평가했다.
이어 “특히 고령 환자의 건강상태를 고려했을 때 독성과 부작용 위험을 낮게 유지하면서 생존기간 연장이 가능한 제이퍼카 치료의 혜택을 보다 많은 환자들에게 제공할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.
한국릴리 항암제 사업부 권미라 전무는 “재발 위험이 높은 재발성 또는 불응성 외투세포림프종 환자들이 기존 BTK 억제제 치료 실패 이후에도 좌절하지 않고 질환 극복에 도전하는데 제이퍼카 급여적용이 도움을 드릴 수 있어 매우 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “한국릴리는 앞으로도 국내 혈액암 환자들이 보다 나은 치료 효과를 경험할 수 있도록 환자 중심의 치료 환경 개선을 위해 꾸준히 노력하겠다”고 덧붙였다.
◆ 글로벌 혁신제품으로 인정받은 신약
제이퍼카는 2023년 1월 미국 FDA 신속승인 절차에 따라 승인받았다.
국내에서는 2023년 6월 이전에 BTK 억제제로 치료받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 성인 외투세포림프종 환자를 대상으로 한 단독요법으로 희귀의약품에 지정됐다.
지난 2024년 8월에는 식품의약품안전처로부터 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정돼 허가를 받았다.
이번 급여 적용으로 BTK 억제제 치료 후 재발한 외투세포림프종 환자들이 경제적 부담 없이 효과적인 치료를 받을 수 있는 길이 열렸다.
특히 고령 환자가 많은 MCL 특성상 안전성과 내약성이 우수한 치료 옵션의 보험 적용은 실질적인 치료 접근성 개선으로 이어질 것으로 기대된다.
[메디컬월드뉴스 김영신 기자]
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