건강보험심사평가원(원장 강중구)이 지난 6일 2025년 제3차 약제급여평가위원회에서 혈액질환 관련 치료제를 중심으로 한 심의 결과를 공개했다.

◆ 혈소판 감소증 치료제 2종, 조건부 급여 가능성

만성 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제인 제이더블유중외제약의 ‘타발리스정 100, 150밀리그램(포스타마티닙 나트륨수화물)’과 한독 ‘도프텔렛정 20밀리그램(아바트롬보팍말레산염)’은 모두 평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있다고 판단됐다.

특히 도프텔렛정은 만성 간질환(CLD) 환자의 혈소판 감소증과 만성 면역 혈소판 감소증 두 가지 적응증이 있지만, 이번 심의에서는 만성 면역 혈소판 감소증 적응증에 대해서만 급여 적정성이 인정됐다.

만성 면역 혈소판 감소증은 면역체계가 혈소판을 공격하여 혈소판 수치가 비정상적으로 낮아지는 자가면역질환으로, 심각한 출혈 위험을 증가시키는 희귀질환이다.

◆ PNH 치료제, 급여적정성에 차이 

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제인 한국노바티스의 ‘파발타캡슐 200밀리그램(입타코판염산염수화물)’은 급여의 적정성이 있다고 판정받았다.

반면 같은 질환을 대상으로 하는 한국아스트라제네카 ‘보이데야정 50, 100밀리그램(다니코판)’은 비급여로 결정됐다.

보이데야정은 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 혈관외용혈 증상이나 징후가 있는 경우의 부가요법으로 사용되지만 이번 심의에서 건강보험 적용을 받지 못하게 됐다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 적혈구가 비정상적으로 파괴되는 희귀 혈액질환으로, 주로 야간에 증상이 악화되는 특징이 있다.

◆ 자가면역질환 치료제 급여범위 확대

글락소스미스클라인(GSK)의 '벤리스타주 120, 400밀리그램(벨리무맙)'은 성인 활동성 전신홍반루푸스 치료제로, 이번 심의에서 급여범위 확대의 적정성이 있는 것으로 결정됐다.

벤리스타주는 B림프구 자극인자(BLyS)에 특이적으로 결합하여 자가항체 생성을 감소시키는 생물학적 제제로, 루푸스 환자들의 치료 옵션을 확대할 것으로 기대된다.

한편, 심평원은 국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙 제11조의2에 따라 약제급여평가위원회의 심의를 거쳐 약제의 급여적정성을 평가하고 있으며, 해당 약제의 세부급여 범위는 효능·효과와 다를 수 있다. 

또한 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취하(취소) 등이 발생하는 경우 최종 평가결과가 변경될 수 있다.

[메디컬월드뉴스 김영신 기자]

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