식품의약품안전처(처장 오유경)가 11월 13일 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 옥스루모주(루마시란나트륨)’을 허가했다.

이 약은 국내에서 최초로 허가된 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제로 소아 및 성인에게 사용하며, 간에서 글리콜산 산화효소(Glycolate Oxidase, GO: 글리콜산을 글리옥실산으로 산화시키는 효소로 간에서 옥살산 생성에 관여함)의 생성을 억제하여 체내 옥살산염 수치를 감소시킨다.

식약처 의약품안전국은 “이 치료제를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제35호 제품으로 지정한 후, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원하였고, 제1형 원발성 고옥살산뇨증 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다”고 밝혔다.

이어 “앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이다”고 덧붙였다.

한편 제1형 원발성 고옥살산뇨증 (Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1)은 특정 유전자(AGXT) 돌연변이로 알라닌-글리옥실산 아미노전이효소(Alanine-Glyoxylate Aminotransferase, AGT)가 결핍되어 간에서 옥살산염이 과다 생성되고 신장과 전신에 축적되는 희귀질환이다.

요결석증, 신부전, 뼈 통증, 피부 궤양, 심근병증 등의 증상이 나타난다.

[메디컬월드뉴스 김영신 기자]

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