재생불량빈혈 소아청소년 환자의 비혈연 조혈모세포이식 때, 필수이지만 부작용이 많은 전신 방사선치료 없이도 성공적인 새로운 치료법을 개발했다. 

서울의대 소아과 안효섭·강형진·교수팀은 소아청소년 중증 재생불량빈혈 환자를 대상으로 국내 다기관 비혈연 조혈모세포이식 연구를 시행했다. 그 결과 전신 방사선치료 없이 항암제의 적절한 조합만으로 97%의 장기 생존율을 보였다고 16일 밝혔다.

중증 재생불량빈혈은 희귀질환 중 하나로 소아청소년 혈액질환 중 가장 치명적인 질환이다.

혈연간의 조혈모세포이식이 생존율 90% 이상으로 가장 좋은 치료법으로 알려져 있지만 가족간 적절한 공여자가 없는 경우 타인으로부터 조혈모세포를 이식한다.

당연히 혈연간 이식에 비해 결과가 좋지 못하고 대부분 치료에 전신 방사선치료가 필요한데, 이로 인한 성장장애, 갑상선질환, 백내장과 2차 암의 위험 등 다양한 합병증이 나타난다.

교수팀은 지난 2010년, 소아청소년 중증 재생불량빈혈 환자에게 전신 방사선치료 없이 항암제 싸이톡산과 플루다라빈을 적절하게 사용해 68%의 조혈모세포이식 생존율을 발표한 바 있다.

이번 2차 연구는 지난 연구에 비해 싸이톡산의 용량을 줄이고 플루다라빈의 용량을 늘여 항암제 독성을 줄이고 효과를 극대화 해 치료 성공률을 높였다.

국제 이식등록기관에서 발표한 소아청소년 중증 재생불량빈혈의 비혈연 조혈모세포이식 치료성적은 약 75%이다.

강형진 교수는 “방사선치료 없이 항암제만으로도 성공적인 비혈연 조혈모세포이식 결과를 얻어 혈연 공여자가 없는 환자에게 큰 희망이 될 것이다”며 “이 연구는 우리나라 소아청소년 조혈모세포이식이 국제적으로도 높은 수준에 도달했음을 의미한다”고 밝혔다.

이번 연구는 대한소아혈액종양학회의 지원으로 시행됐으며 조혈모세포이식 관련 세계적인 권위지인 ‘미국골수이식학회지(Biology of Blood and Marrow Transplantation)’ 온라인 최신판에 게재됐다.

한편 조혈모세포란 ‘피를 만드는 어머니 세포’란 뜻으로, 혈액 내의 적혈구, 백혈구, 혈소판, 각종 면역세포를 만든다. 병든 조혈과정을 없애고 새로운 조혈기능을 위해 건강한 조혈모세포를 이식하는 치료법이 조혈모세포이식이다.

조혈모세포이식은 고용량 항암제 혹은 전신 방사선치료를 해야 하는 독성이 높은 고위험 고비용의 시술이다. 현재까지 전 세계적으로 소아청소년 재생불량빈혈에는 전신 방사선치료를 동반한 비혈연 조혈모세포이식을 많이 시행했다.