한국릴리(대표: 폴 헨리 휴버스)는 표적치료제 ‘라트루보(성분명 올라라투맙)’가 9일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 국내 품목허가 승인을 획득했다고 밝혔다.

식약처 허가사항에 따르면, 라트루보는 조직학적 하위 유형이 안트라사이클린 함유 요법에 적합하고 방사선요법이나 수술을 통한 근치적 치료를 적용할 수 없는 성인 연조직 육종 환자의 치료를 위해 독소루비신과 병용요법으로 사용 가능하다.

라트루보는 진행성 연조직 육종 치료를 위해 승인된 최초의 단일클론항체 약제로, 혈소판-유래 성장인자 수용체 알파(PDGFR-α)와 선택적으로 결합해 신호 전달 경로를 차단함으로써 종양세포의 성장을 막는다.

이러한 기전으로 세포성장억제를 유도하는 라트루보는 진행성 연조직 육종에서 현행 1차 표준요법인 독소루비신 단독요법과 직접 비교한 임상시험을 통해 독소루비신과의 병용요법으로 전체생존기간을 약 1년 연장시켰다.

연세대학교 의과대학 세브란스병원 종양내과 라선영 교수는 “연조직 육종은 전체 암 발생의 0.4%에 불과한 희귀암의 일종이고 다양한 조직학적 하위유형을 가진 복합적 종양으로, 환자수가 극히 적어 질환의 위중도에 비해 인지도가 매우 낮다”며, “지난 40여 년간 진행성 연조직육종의 1차 항암치료제에서 표준요법 대비 유의한 생존기간의 개선을 보인 신약이 없어 치료 대안에 대한 요구도가 높았는데, 라트루보와 독소루비신의 병용요법이 표준요법에 비해 의미있게 생존기간이 연장되는 임상적 유용성을 보임에 따라 진행성 연조직 육종 치료에 있어서 새로운 표준치료 요법으로 자리잡을 것이다”고 밝혔다.

이번 허가는 이전에 안트라사이클린계열 약제의 투여 경험이 없는 133명의 진행성 또는 전이성 연조직 육종 환자들을 대상으로 진행한 ‘JGDG’ 2상 임상시험 결과를 기반으로 이뤄졌다.

라트루보와 독소루비신 병용요법과 현행 표준요법인 독소루비신 단독요법을 비교한 결과, 라트루보 병용요법의 전체생존기간은 26.5개월로(95% CI: 20.9, 31.7) 독소루비신 단독요법보다 11.8개월 연장시킨 것으로 나타났으며, 무진행생존기간 역시 6.6개월로 나타나 독소루비신 단독투여 시의 4.1개월보다 2.5개월 연장시켰다. 

이에 따라 라트루보 병용요법군은 임상시험 기간 동안 독소루비신 단독요법군 대비 사망 위험과 질병 진행 위험을 각각 54%와 33%로 감소시킨 것으로 나타났고, 독소루비신의 누적된 노출에도 불구하고 심각한 독성을 증가시키지 않아서, 기존 표준요법 대비 유의하게 개선된 라트루보의 임상적 유용성을 확인했다.

한국릴리 폴 헨리 휴버스 사장은 “희귀암의 경우 환자들의 고통이 극심하더라도 사회적 공감대와 혁신적 치료제에 대한 지원이 수반되지 않으면 치료환경의 개선이 어렵다”며, “한국릴리는 진행성 연조직 육종처럼 의학적 미충족 욕구가 높은 희귀질환 분야에서 라트루보와 같이 임상적 유용성과 안전성이 확인된 차별화된 치료 옵션을 제공함으로써 환자들의 치료효과 및 삶의 질을 개선하기 위해 노력할 것이다”고 밝혔다.

한편 라트루보는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신적 치료제(BreakThrough)로 지정된 후 신속심사를 거쳐 2016년 10월에 미국내 허가를 받았으며, 유럽의약국(EMA)에서 2015년 2월 희귀의약품 지정을 받은 뒤 2016년 11월 조건부 시판 허가를 받았다.

또 라트루보와 독소루비신 병용요법은 최신 미국 종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 진행성 연조직육종 치료제로 비교적 높은 근거수준(Category 2A)으로 권고되고 있다.