한국노바티스(대표 클라우스 리베)는 면역성 혈소판 감소증 치료제 ‘레볼레이드’(성분명 엠트롬보팍 올라민, eltrombopag olamin)가 지난 11일 식품의약품안전처로부터 중증 재생불량성 빈혈에 대한 적응증을 추가 승인받았다고 밝혔다. 

이에 따라 레볼레이드는 면역성 혈소판 감소증 뿐 아니라 면역억제 치료에 불충분한 반응을 보이는 중증 재생불량성 환자에게도 투여 할 수 있게 됐다.

중증 재생불량성 빈혈은 골수에서 적혈구, 백혈구, 혈소판이 충분히 생성되지 않는 중증 혈액 질환으로, 피로, 호흡곤란, 감염증 재발, 비정상적인 멍 또는 출혈 등 일상생활에 불편을 초래하는 다양한 증상과 합병증을 수반한다.

현재 중증 재생불량성 빈혈의 표준치료요법은 면역억제요법이나 조혈모세포이식이지만, 환자의 최대 3분의1정도는 이에 반응을 나타내지 않거나, 사용 후에도 증상이 재발하는 사례가 잦아 새로운 치료 옵션에 대한 필요성이 높았다. 이번 허가로 이 같은 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다. 

이번 적응증 확대는 면역억제 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 중증 재생불량성 환자를 대상으로 레볼레이드의 혈액학적 반응을 입증한 2상 임상결과를 기반으로 하고 있다.

해당 연구는 혈소판 수치가 30x109/L이하이면서, 1회 이상 면역 억제 치료에 불충분한 반응을 보인 중증재생불량성 환자 43명 대상의 단일군, 단일기관, 공개라벨 임상시험이다.

이번 연구 결과, 치료 12~16주 경과 시점에서 전체 환자의 40% (17/43 환자: 98% CI:25,56)가 주요 평가변수인 혈액학적 반응 중 한가지 이상을 만족하는 것으로 나타났다. 

크리스토프 로레즈 한국노바티스 항암제 사업부 대표는 “레볼레이드가 새로운 치료 옵션이 절실했던 중증 재생불량성 빈혈 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대되어 매우 기쁘게 생각한다”며, “레볼레이드가 난치성 중증 혈액질환인 재생불량성 빈혈 환자들의 삶의 질을 높이는데 기여할 수 있기를 기대한다”고 밝혓다.

한편 혈액학적 반응은 혈소판 반응, 적혈구 반응, 호중구 반응 등 3가지였으며 각각의 정의는 다음과 같다. 

▲혈소판 반응 – 최소 8주 동안 수혈 없이 안정적 혈소판수이거나 기저치 이상으로 20x109/L까지 혈소판수가 증가한 경우 

▲적혈구 반응 – 연속 8주동안 적혈구 수혈이 4단위 이상으로 감소하거나 헤모글로빈이 1.5g/dL초과하여 증가한 경우 

▲호중구 반응- 절대 호중구수가 100% 증가하거나 절대호중구수 0.5x109/L를  초과하여 증가한 경우

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