식품의약품안전처(처장 정승)가 생명공학기술을 이용한 유전자재조합의약품, 세포 치료제, 신물질의약품, 신물질 등의 복합제제 의약품은 희귀의약품 지정 시 생산(수입) 금액에 관계 없이 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 하는 것을 주요 내용으로 하는 「희귀의약품 지정에 관한 규정」을 개정한다고 밝혔다.

희귀의약품 생산(수입) 금액 기준은 연간 총 생산실적 15억이하(500명 이하인 경우에는 50억원 이하)다.

이번 개정은 최신 생명공학 기술이 접목된 희귀의약품 공급으로 국내 환자에게 치료기회를 확대하고 국내 제약 벤처기업 등의 제품 개발 활성화를 위해 마련하였다.

또 이번 개정에는 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 ‘델라마니드’ 등 9개 성분을 신규로 희귀의약품으로 지정하였다.

신규 지정 9개 성분은 델라마니드, 엘로설파제 알파, 이필리무맙, 탈크, 오비누투주맙, 엘리글루스타트, 디메틸푸마르산염, 세리티닙, 트라메티닙 등이다.

기존에 희귀의약품으로 지정된 ‘오파투무맙(주사제)’는 대상 질환에 ‘만성 림프구성 백혈병 환자의 치료를 위해 알킬화제 기반 요법’이 추가되었다.

식약처는 “이번 개정을 통해 국내 환자들에게 치료 기회를 확대하는데 도움이 될 것이다”며 “앞으로도 치료방법이 없어 고통 받는 희귀질환자의 치료기회를 확대하기 위해 지원을 강화해 나가겠다”고 밝혔다.