유럽연합 집행위원회(European Commission)가 노바티스 만성골수성백혈병 치료제 타시그나(성분명: 닐로티닙)의 제품 의약품설명서(SmPC)에 무치료관해(TFR, Treatment Free Remission)에 대한 정보를 삽입할 수 있도록 지난 6월 승인했다.

무치료관해란 만성기의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자에서 티로신 키나아제 억제제(이하 TKI, Tyrosine Kinase Inhibitors) 치료를 중단한 이후에도 분자학적 반응을 유지하는 것을 의미한다.

이번 승인은 타시그나가 유럽연합에서 제품 의약품설명서에 무치료관해 정보를 포함하는 최초이자 유일한 TKI가 된다는 점에서 만성골수성백혈병 환자 사회에 중대한 전환점이 되고 있다.

이번 유럽연합 집행위원회의 승인은 48주간의 공개 라벨 임상시험인 ENESTfreedom과 ENESTop의 효능 및 안전성 결과에 기반했다.

두 임상에서 엄격하게 규정된 반응기준을 충족한 만성기의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자 50% 이상이 타시그나 1차 치료와 이매티닙에서 전환한 2차 치료 중단 후에도 무치료관해를 유지할 수 있었다.

이들 연구에서 이미 알려진 타시그나 안전성 프로파일을 벗어나는 새로운 주요 안전성 문제는 관찰되지 않았다.

노바티스 항암제사업부 브루노 스트리기니 대표는 “노바티스는 지난 15년여 동안 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병의 표준치료법을 개선하는데 앞장서 왔다”면서 “이번 EU 승인을 통해, 타시그나의 무치료관해를 평가하는 ENESTfreedom과 ENESTop의 결과에 따라 치료 중단에 대한 중요한 임상 정보를 제공하게 되어 기쁘다”고 밝혔다. 

한편 ENESTfreedom 과 ENESTop은 정기적인 분자학적 모니터링을 통해 깊은 분자학적 반응(MR4.5, BCR-ABL ≤ 0.0032%) 이하로 내려가는 BCR-ABL 유전자 전사물 수치를 측정한 임상 시험이다.

임상시험에서는 타시그나 치료 중단 이후 깊은 분자학적 반응(MR4.0, BCR-ABL ≤ 0.01%) 및 주요 분자학적 반응(MMR, BCR-ABL ≤ 0.1%) 손실과 치료 재개에 대한 시의 적절한 결정을 내리기 위해, 주기적인 모니터링의 중요성이 강조됐다.