노바티스 만성골수성백혈병 치료제 ‘타시그나(성분명 닐로티닙)’에 대한 무치료관해(TFR, Treatment Free Remission) 임상연구 결과, 기능적 완치 가능성이 확인됐다.

무치료관해는 약물 치료 없이 환자가 깊은 분자 반응(최소 MR3.0 또는 MMR수준)을 유지하는 것을 의미한다.

이번 연구결과에 따르면 타시그나 치료로 성공적인 분자학적 반응(Molecular Response, 이하 MR)을 보인 만성골수성백혈병 성인 환자의 절반 이상이 투약 중단 후 48주 째에도 지속적으로 치료 반응을 유지했으며, 치료 중단 환자의 삶의 질은 중단 전과 유사한 것으로 나타났다.

ENESTfreedom은 타시그나를 1차 치료제로 3년간 투약 후 일관되게 높은 수준의 분자학적 반응(즉, MR4.5)을 보인 만성골수성백혈병 성인 환자 190명에 대해 평가한 연구다.

이번 연구 결과 이들 중 51.6%가 치료를 중단하고도 48주 동안 무치료관해 상태를 유지한 것으로 나타났다.

치료기간의 중앙값은 3.6년으로 타이로신 키나제 억제제(TKI)에 대한 노출은 짧은 편이다. 이 연구 중 MMR손실로 타시그나 투약을 재개한 86명의 환자 가운데 98.8%(85명)가 MMR을 회복했고, 88.4%(76명)는 완전분자유전학적반응 4.5단계(Molecular Response 4.5, 이하 MR4.5)상태를 회복했다.

이들 환자의 50%는 치료 재개 7.9주, 13.1주째에 각각 MMR과 MR4.5에 도달했다.

무치료관해의 환자 삶의 질 영향을 평가하기 위해 해당연구 참여 환자를 대상으로 하위분석연구도 진행됐으며, 이에 따르면 타시그나 투여 중단 후 삶의 질에 큰 변화가 없는 것으로 나타났다.

▲질환으로 인한 일상의 불편함, ▲우울, 고통 등 5가지 측면에 대한 일상 경험, ▲전반적인 건강상태 등 3개의 척도로 구성된 환자 설문 결과, 투약중단 전의 환자와 무치료관해 12주 째, 48주째의 환자, 치료 재개 후 24주째 접어든 환자들이 보고한 항목들의 평균점수는 모두 유사했다.

환자들은 자신들의 전반적인 건강상태에 대해 약 80점, 일상의 불편함 항목에 대해서는 1.1~1.5점으로 평가했다.

이 연구결과들은 최근 미국 샌디에고에서 열린 제 58회 미국혈액학회(American Society Hematology, ASH) 연례회의에서 발표됐다.

현재 ENESTfreedom 연구를 포함한 여러 건의 타시그나 무치료관해 관련 임상연구 프로젝트가 진행 중이며, 이를 통해 타시그나 중단 환자들이 보다 오랫동안 지속적인 관해 상태를 유지하는지 후속 평가 예정이다.

이번 연구에서 타시그나의 알려진 안전성 프로파일을 넘어서는 중대한 안전성 관련 내용이 관찰되지 않았고, 가속기나 급성기로 진행된 환자는 없었다.

만성골수성백혈병의 치료 중단은 권고사항이 아니며, 임상시험에서만 시도 가능하다.