한국오노약품공업(대표이사: 이토 쿠니히코)과 한국BMS제약(대표이사: 박혜선)이 지난 4월 25일에 향후 다양한 적응증 확대가 기대되는 anti PD-1 면역항암제 옵디보가 백금 기반 화학요법제 치료 후에도 확인되는 재발성 또는 전이성 두경부 편평상피세포암(SCCHN)에 대해 미국 FDA로부터 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정됐다고 밝혔다.

혁신적 치료제 지정은 위중한 질환에 대해 조기에 잠재적 임상 치료 효과를 보이는 약물의 개발 및 심사 과정을 촉진해서 환자들이 새로운 치료제를 신속하게 사용할 수 있도록 하는 프로그램이다.

이번 혁신적 치료제 지정은 공개, 무작위 방식으로 이루어진 3상 임상 시험인 CheckMate-141 결과에 따른 것으로, 이는 재발성 또는 전이성 두경부 편평상피세포암의 1차 보조 치료(Adjuvant)인 백금 기반 화학요법제 치료를 받은 후 6개월 내 종양이 진행된 환자를 대상으로 옵디보와 연구자가 선택한 치료법을 비교했다.

CheckMate-141 임상 시험은 독립된 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Committee, DMC)가 실시한 평가에서 1차 유효성 평가변수(Primary endpoint)인 전체생존율을 조기에 충족시켜서 지난 2016년 1월에 해당 임상이 종료됐다.

BMS의 글로벌 항암제 임상 연구 부서 대표인 장 비알레(Jean Viallet) 박사는 “옵디보가 진행성 두경부 편평상피세포암에 대해 혁신적 치료제로 지정됐다는 것은 두경부암과 같이 치명적인 암을 치료할 수 있는 새로운 치료제 도입이 시급하다는 점을 보여주는 동시에 난치성 암을 극복하고 환자들의 생존 기간을 변화시키기 위해 BMS가 면역 항암 연구 분야에 얼마나 헌신하고 있는지를 보여주는 것이다”고 평가했다.

FDA에 따르면 혁신적 치료제로 지정되기 위해서는 적어도 하나의 임상적으로 의미 있는 평가변수에 대해 해당 치료제가 기존 치료법 대비 상당한 치료 개선 효과를 지녔다는 점을 입증하는 임상 자료가 필요하다.

옵디보가 FDA로부터 혁신적 치료제 지정을 받은 것은 두경부암을 포함해 다섯 번째이다. 지금까지 자가유래 줄기세포 이식술과 브렌툭시맙(Brentuximab) 치료에 실패한 호지킨림프종, 과거 치료 경험이 있는 진행성 흑색종, 과거 치료 경험이 있는 비편평 비소세포폐암과 진행성 또는 전이성 신세포암 적응증에 대해 혁신적 치료제로 지정 받았다.

한편, 미국 FDA는 2015년에 옵디보를 비소세포폐암에 대한 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정하고, 같은 해 3월과 10월에는 편평 비소세포폐암과 비편평 비소세포폐암에 대한 치료제로 허가했다.

옵디보는 면역세포 PD-1에 작용하는 anti PD-1 면역항암제로 한국에서는 지난 2016년 4월 1일 PD-L1 발현 여부와 관계 없이 이전 화학요법에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제 및 BRAFV600E 야생형인 악성 흑색종 1차 치료제로 식약처의 허가를 받았다. 국내에서 두경부암에 대한 허가는 아직 받지 않았다.