전북대학병원(병원장 강명재) 혈액종양내과 곽재용 교수가 아시아 최초로 만성 골수성 백혈병 치료를 위한 신약 개발을 성공적으로 이끌어 화제다.

전북대병원에 따르면 곽 교수가 지난 7일 미국 올랜도에서 개최된 제 57차 미국 혈액학회에서 아시아 4개국 24개 센터의 새로 진단된 241명 만성 골수성 백혈병 환자들을 대상으로 ‘슈펙트’(성분명: 라도티닙, 일양약품)의 효능을 기존의 표준 치료제인 글리벡과 비교하는 제 3상 임상시험의 결과를 발표했다.

미국 혈액학회는 백혈병을 비롯한 혈액 질환에 관여하는 전 세계 임상의사, 교수, 연구자, 제약사 관계자 등 20,000여명 이상이 참가하는 세계 최대 규모의 학술대회로 혈액학 분야에서 세계 최고 권위를 자랑하고 있다.

전 세계에서 제출된 총 4500여편 중 만성골수성백혈병에 관련된 연구결과는 36편 만이 구연발표 되는데, 이러한 학회에서 아시아 연구진이 자체 개발한 백혈병치료 신약의 3상 임상시험의 결과를 구연으로 발표하는 경우는 최초다.

곽 교수는 이날 구연 발표에서 처음 진단된 만성 골수성 백혈병 환자에게 1년 동안 슈펙트를 투여한 결과 백혈병세포가 1,000배 이상 줄어드는 주요유전자반응을 얻은 환자가 현재 표준치료제로 사용되고 있는 글리벡(성분명: 이매티닙) 보다 약 2배 이상 많음을 확인해 주었다.

또 최근 강조되고 있는 투약 3개월째의 초기 반응율면에서도 슈펙트 투여군이 글리벡 투여군보다 월등히 높았고, 치료 실패로 인해 치료를 중단하는 경우도 글리벡 투여군보다 적은 사실을 입증했다.

올랜도 미국혈액학회에서 슈펙트 임상 결과 발표 이후, 참석한 글로벌 제약사 및 해외 연구자들이 많은 관심을 보이며 많은 질문 및 곽 교수와의 별도 인터뷰 요청 등 뜨거운 이목과 반향을 불러 일으켜 향후 해외 시장으로의 진출 전망을 밝게했다. 곽 교수는 발표 이후에도 수출 계약 단계에 있는 나라의 의료진들과의 개별 모임을 통해 자문의사의 역할도 수행했다.

관련업계에서는 이번 임상시험의 성공으로 그 동안 다국적 제약사의 전유물로만 여겨졌던 백혈병 치료제 시장에 국내 제약사가 본격적으로 진출할 수 있는 교두보를 마련했을 뿐 아니라, 향후 국내 제약사의 글로벌 진출에도 큰 도움이 될 것으로 보고 있다.

특히 다국적 제약사의 약제와 비교시 슈팩트의 약제비가 상대적으로 저렴하여, 연간 1000억원 규모인 만성 골수성 백혈병 치료제 시장에서의 수입대체 효과와 더불어 국내 건강보험 재정의 안정에도 기여할 수 있을 것으로 기대했다.

 

이번 임상시험을 주도한 곽 교수는 “슈펙트는 국내 출시된 2세대 표적항암제 중 가장 약가가 저렴하고 백혈병세포가 발견되지 않는 완전유전자반응율이 17％로 ‘타시그나’(11%), ‘스프라이셀’(5%) 등에 비해 우수한 효과를 입증했다”며 “슈펙트는 저렴한 약가와 더불어 강력한 초기 항백혈병 효과로 추후에 치료제 중단이 가능한 환자 수를 더 증가시켜 평생 약을 복용해야 하는 환자들의 경제적 부담을 줄이는 긍정적인 효과를 도출해 낼 수 있을 것이다”고 말했다.

전북대병원 곽재용 교수와 임호영 교수팀은 최근 관심의 대상이 되는 중단연구에서도 선구자적인 연구 결과를 발표한바 있다.

기존에는 평생 복용해야 한다고 생각되었던 글리벡에 대해서도 본원 곽교수와 임교수 팀은 2012년에 다른 약물 복용 없이 글리벡만 복용했던 환자들을 대상으로 충분한 기간 복용하고 장기 치료 효과가 좋은 환자는 약물을 중단해 볼 수 있다는 중단연구 결과를 세계 최초로 발표하여 주목을 받았다.

이 논문이 가장 많이 인용되는 등 다국적 기업이나 대형 병원들도 생각하지 못한 참신한 아이디어로 임상 결과들을 발표했다. 2015년 그 장기 추적 결과를 추가로 발표하여 환자들에게 희망을 주고 있다.

한편 곽 교수팀이 이번에 발표한 ‘슈펙트’는 12년의 연구 끝에 지난 10월27일 만성 골수성 백혈병의 치료에 있어 ‘1차 치료제’로 식품의약품안전처에 의해 시판 승인을 얻었다.