세엘진코리아(대표이사 김아경)가 자사의 다발골수종 치료제 ‘포말리스트(성분명 포말리도마이드)’가 지난 4일자로 한국식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 허가승인을 받았다고 밝혔다.

포말리스트는 기존 레날리도마이드(제품명 레블리미드) 및 보르테조밉(제품명 벨케이드)을 포함한 최소 2가지 이상의 치료를 받고, 재발 및 불응한 다발골수종 환자의 치료에 있어 덱사메타손과 병용요법으로 시판 허가를 획득했다. 

포말리스트는 새로운면역조절 제제그룹인 IMiDs 화합물로 다발골수종 세포의 직접적인 사멸과 동시에 면역기능을 강화하여 종양의 증식을 억제하는 혁신적인 경구용 치료제이다.

다발골수종은 백혈병, 림프종과 함께 3대 혈액종양의 하나로 전신에 다발성으로 발생하는 특징을 갖는다. 최근 사회가 빠르게 고령화됨에 따라 발병률이 급증하고 있다.

다발골수종 연구회 위원장 윤성수 교수(서울대학교병원 혈액종양내과)는 “대부분의 다발골수종 환자들은 일정 기간이 지나면 재발하거나, 기존 치료제에 반응하지 않는 문제를 갖는다”며, “기존 레날리도마이드나 보르테조밉 치료에 실패하여 치료 대안이 없던 환자들을 위해 이제 효과적으로 치료할 수 있는 최선의 치료제가 국내에도 허가되었다는 점에서 매우 고무적이다”고 밝혔다. 

또 “지난 몇 년 동안 기존 다발골수종 치료제의 보험 등재 과정의 지연으로 인해 환자와 가족들의 고통이 매우 가중되었던 점을 고려하여, 향후 포말리스트와 같이 기존의 치료법에 실패한 환자들을 위한 차세대 신약들의 신속한 보험 적용을 통해 환자들이 조속히 치료받을 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

이번 포말리스트의 식약처 허가는 2013년 10월 암전문 학술지 란셋 온콜로지(Lancet Oncology)에도 게재된 제 3상 임상 MM-003 연구 결과를 기반으로 했다.

MM-003 연구는 기존의 최소 2차례 이상 치료경험이 있는 다발골수종 환자 455명을 대상으로 포말리스트와 저용량의 덱사메타손 병용요법과 고용량 덱사메타손 단독요법의 치료효과를 비교하기 위한 다기관 무작위 제 3상 임상이다.

이번 연구 결과, 포말리스트와 저용량 덱사메타손 병용요법의 전체생존기간 (Overall Survival: OS)은 12.7개월로, 고용량 덱사메타손 단독요법 치료군의 8.1개월과 비교했을 때 유의한 생존율 개선을 보였다.

또 포말리스트와 저용량 덱사메타손 병용요법 치료군에서는 종양이 성장하지 않고 생존한 기간을 말하는 무진행 생존기간(PFS)이 평균 4개월이었음에 반해, 대조군인 고용량 덱사메타손 단독요법 치료군의 PFS는 1.9개월에 그쳤다(p < 0.001).

김아경 사장은 “이번 국내 허가를 통해 이제 우리나라도 레블리미드부터 포말리스트까지 다발골수종의 진행 및 치료 전반에 따른 혁신적인 치료제의 라인업이 갖춰졌다. 이를 통해 다발골수종 환자들의 치료환경 개선에 기여할 수 있어 기쁘다”고 말했다. 

또 “세엘진은 혈액암 치료제 개발을 선도하는 제약회사로서 이번 다발골수종 치료제 라인업을 필두로 지속적으로 항암제 연구개발에 매진하여 여전히 충족되지 않고 있는 의학적 요구에 혁신적인 해답을 제공할 수 있도록 정진할 것이다”고 강조했다. 

한편 포말리스트는 지난해 2월과 8월에 미국과 유럽에서 각각 허가 후 판매하고 있으며, 국내에서는 식약처 허가 이후 준비 절차를 거쳐 오는 4분기 공식 판매할 예정이며, 현재 치료가 필요한 환자들은 자가치료 목적의 수입 절차를 통해 처방 받을 수 있다