노바티스 만성골수성백혈병 치료제 ‘타시그나(성분명: 닐로티닙)’에 대한 96주 무치료관해 임상 결과가 지난 6월 22일부터 25일까지 스페인 마드리드에서 열린 제 22회 유럽혈액학회(European Hematology Association, 이하 EHA) 연례학술대회 포스터 세션에서도 발표됐다.

타시그나의 기능적 완치 관련 연구는 올해 루케미아(Leukemia)지 게재에 이어, 이번 EHA발표 등 유수의 학회지와 학술대회에서 소개됐다.

무치료관해란 만성기의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자에서 티로신 키나아제 억제제(이하 TKI, Tyrosine Kinase Inhibitors) 치료를 중단한 이후에도 분자학적 반응을 유지하는 것을 의미한다.

이번 결과는 공개라벨 2상 연구인 ENESTfreedom 96주 임상에 따른 것으로, 최소 2년 동안 타시그나로 1차 치료를 받은 후 1년 이상 지속적인 깊은 분자학적 반응을 유지한 필라델피아 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML-CP) 환자를 대상으로 이루어졌다.

96주간의 치료 중단 이후, 임상 참여 환자의 48.9%(93/190명, 95% CI, 41.6%-56.3%)가 주요 분자학적 반응(MMR, BCR-ABL ≤ 0.1%)을 달성하여 무치료관해 상태를 유지했다.

이 중에서 깊은 분자학적 반응(MR4.5, BCR-ABL ≤ 0.0032%)을 달성한 환자는 46.3%(88/190명)였다.

치료 중단 중 주요 분자학적 반응을 상실하여 타시그나 치료를 재개한 88명의 환자 중 98.9%(87/88명)는 주요 분자학적 반응을 회복했으며, 이 중 92%(81/88명)는 깊은 분자학적 반응에 도달했다.

96주 동안 타시그나의 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다. 48주 이상 무치료관해를 유지한 환자 100명 중, 첫 48주 보다 이후 두 번째 48주 임상 기간에서 이상 반응이 더 적게 발견됐다.

근골격계 이상반응은 첫 번째 48주 동안 34%가 경험했지만 그 다음 48주 동안은 9%로 감소했다. 심혈관계 이상반응은 첫 48주 동안 2%, 두 번째 48주 동안 1%가 경험했다.

노바티스 바스 나라시만 글로벌 신약개발 담당대표 겸 최고 의학 책임자는 “이번 타시그나의 96주 무치료관해 연구 결과는 만성골수성백혈병 치료에 중요한 진전을 남겼다. 타시그나가 백혈병 치료 발전에 직접적으로 공헌하고, 기능적 완치 가능성을 고려할 수 있도록 한 데 자부심을 느낀다”고 밝혔다.

지난 6월 유럽에서는 ENESTfreedom과 ENESTop 임상 결과를 기반으로 타시그나의 무치료관해에 대한 임상정보를 제품 의약품설명서(SmPC)에 포함할 수 있도록 승인했다.

그러나 아직까지 임상시험 이외에 독단적으로 약물 복용을 중단해서는 안 되며, 치료 중단을 위한 임상 시험에는 반드시 ‘분자학적 반응 모니터링’을 주기적으로 실시하여 유전자 수치 변화를 감지해야 한다.