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㈜헬릭스미스가 2023년 퀀텀 점트를 통해 2025년 글로벌 유전자치료 기업 도약 의지를 보였다. ㈜헬릭스미스 28일 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 통해 이같은 의지를 보이며, 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 현황과 함께 수익사업 모델 및 차세대 치료제 개발 현황에 대해 소개했다.◆엔젠시스 미국 임상 3상 현황 헬릭스미스는 우선 유전자치료제 엔젠시스(VM202)를 사용하여 진행 중인 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 현황에 대해 공유했다. 지난 2020년 6월 개시한 3-2 임상은 28일 현재 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료해 18명이 남아있다. 조만간 IDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보받을 예정이다. 헬릭스미스 김선영 대표이사는 “의뢰자에게는 이중맹검(double blindness)이 유지되기 때문에, 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없다. 하지만 여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다”고 말했다.◆혁신신약 개발 필요 역량 사업화헬릭스미스는 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응까지 혁신신약 개발에 필요한 역량을 사업화 한다는 계획도 발표했다. 지난 26년간 신약 개발에 필요한 전(全)주기 시스템을 구축했는데, 이를 기반으로 한 3가지 사업을 소개했다. ▲CDMO 사업우선 지난해 설립한 세포유전자치료제 전문 생산 시설 CGT Plant를 기반으로 한 CDMO 사업이다. CGT Plant의 가장 큰 특징은 CAR-T 치료제 분야에서 원스톱(one-stop) 서비스가 가능하도록 기반기술을 구축, 고객사가 염기서열만 제공해 주면 CAR-T 세포를 만들어 2년 내에 임상시험에 진입할 수 있게 해준다. ▲CRO 사업이어 마곡 본사에 위치한 500평 규모의 동물실험센터를 기반으로 한 CRO 사업이다. 전임상 단계의 중요성이 부각되면서 동물실험이 신약개발 전 과정의 성패를 좌우하는 요인이 되었지만, 현재 국내 바이오텍 기업의 최대 제한 요인이다. 헬릭스미스 동물실험시설은 국내 민간 최대 규모로 꼽히며 자사 품목실험과 함께 외부 품목 수주까지 진행하고 있다는 설명이다. ▲개별인정형 건강기능식품 사업개별인정형 건강기능식품 사업도 소개했다. 26년 연구 노하우로 자체 개발한 천연물 혁신치료제를 기반한 건강기능식품 전문 브랜드 ‘큐비앤(cubyN)’과 개별인정형 원료 사업을 운영 중이라는 것이다.◆엔젠시스급 후보물질 다수 개발 헬릭스미스는 엔젠시스급의 후보물질 다수를 개발하고 있다고 발표했다. 적극적 신약 개발을 통해 엔젠시스(VM202)의 가치보다 더 큰 규모의 후보물질을 확보하고 재무이익을 추구한다는 계획이다. 특히 바이오 파이프라인 중 퇴행성 근육손상 질환을 타깃으로 하는 ‘NM101’, 신경근육 질환을 타깃으로 하는 ‘VM301’를 소개했다. CAR-T 연구개발 자회사 ‘카텍셀’의 후보물질 중 난소암을 타깃으로 하는 ‘CX804’와 대장암을 타깃으로 하는 ‘CX801’은 2023년 IND 제출을 목표로 하고 있다. 천연물 파이프라인의 경우, 혈당조절 치료물질 ‘HX107’, 전립선건강 치료물질 ‘HX109’, 여성갱년기건강 ‘HX112’가 곧 임상시험 진입을 앞두고 있다는 것이다.[메디컬월드뉴스 김영신 기자]